2月,，貴陽46歲的楊女士,，順利通過貴州省醫(yī)療保險(xiǎn)特殊藥品（五定藥品）依庫(kù)珠單抗的用藥資格認(rèn)定，用上了“世界上最昂貴的藥物”——依庫(kù)珠單抗,，她熱淚盈眶,，欣喜之余，感嘆到：“10年,，終于等到了,！”這是該款藥物進(jìn)入醫(yī)保后,，貴州首位受益患者！

在聽說依庫(kù)珠單抗通過國(guó)家談判被正式納入國(guó)家醫(yī)保的消息后,，患有陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的楊女士,，來到貴州省人民醫(yī)院血液內(nèi)科專家門診。經(jīng)了解,，楊女士十余年前突發(fā)疾病,，飽受病痛折磨，輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院,，最終被確診為PNH,，因沒有特效藥，長(zhǎng)期服用激素,，帶來了諸多副作用,，造成下肢血栓，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量,。省醫(yī)血液內(nèi)科主任郭鵬翔第一時(shí)間確認(rèn)了患者的相關(guān)病史及檢查情況,，幫助咨詢藥品價(jià)格等最新情況，確認(rèn)其可以使用醫(yī)保報(bào)銷用藥,。

楊女士在完善了相關(guān)檢查并進(jìn)行疫苗注射兩周后,，進(jìn)行了第一次注射，使用了2支依庫(kù)珠單抗（600mg）,，全程無不良反應(yīng),，在第二次用藥前抽血復(fù)查，發(fā)現(xiàn)乳酸脫氫酶(LDH)從2092 U/L降至727 U/L,，快速改善了血管內(nèi)溶血情況,。

相關(guān)指標(biāo)用藥后一周的變化

楊女士的主管醫(yī)生劉晨在詳細(xì)查看其病史資料及相關(guān)檢查

楊女士首次用藥后與貴州省人民醫(yī)院血液內(nèi)科主任郭鵬翔教授及主管醫(yī)生劉晨的合影

據(jù)悉，全球首個(gè)C5補(bǔ)體抑制劑——依庫(kù)珠單抗2007年在美國(guó) /歐洲獲批 PNH 適應(yīng)癥并上市,，曾被吉尼斯評(píng)為“世界上最昂貴的藥物”,，在上市初期，使用一年的價(jià)格高達(dá)409500美元,，約280萬人民幣,。2022年11月依庫(kù)珠單抗被批允許進(jìn)入我國(guó)臨床使用，但因價(jià)格高昂,，讓大多數(shù)患者望而卻步,。值得慶幸的是，經(jīng)2023年11月份的醫(yī)保談判后,，依庫(kù)珠單抗原本19000元/支的價(jià)格,，調(diào)整為2510元/支，2024年1月1日正式執(zhí)行,，在醫(yī)保支付報(bào)銷后,，每支依庫(kù)珠單抗僅幾百元,，大幅度降低患者長(zhǎng)期使用依庫(kù)珠單抗的經(jīng)濟(jì)壓力。

“讓罕見被看見,、被關(guān)注,。”郭鵬翔主任表示，依庫(kù)珠單抗這一新藥的降價(jià),，讓既往多例還在使用傳統(tǒng)治療方式的PNH患者,，有機(jī)會(huì)接受療效更好的新型藥物治療，讓罕見病患者能夠享受到人類醫(yī)藥科技發(fā)展成果的利好,。

延伸閱讀

什么是陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）,？

郭鵬翔介紹，PNH的全球發(fā)病率估計(jì)為1-2/100萬人/年,，患病率10-20/100萬,，已被納入我國(guó)第一批罕見病目錄，是一種罕見的體細(xì)胞Xp22.1上PIG-A基因突變導(dǎo)致的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病,，它使造血細(xì)胞對(duì)補(bǔ)體介導(dǎo)的破壞非常敏感,。PNH的典型特征包括血管內(nèi)溶血性貧血、血栓形成風(fēng)險(xiǎn)增加和終末器官損害相關(guān)表現(xiàn)(如疲勞,、胸痛,、呼吸困難、腎功能衰竭和肺動(dòng)脈高壓),。在僅接受支持性治療,，包括輸血和抗凝治療等的PNH患者中,，高達(dá)35%的PNH患者在確診后5年內(nèi)死亡,。確診后10年，大約50%的患者死于PNH,，過去,，中國(guó)可用的PNH治療方案主要是對(duì)癥支持治療，對(duì)癥治療包括口服鐵劑,、補(bǔ)充葉酸和維生素B12,，輸血，抗感染治療,，糖皮質(zhì)激素,，免疫抑制治療和抗凝治療，但激素治療后,，仍有高達(dá)85.7%PNH患者經(jīng)歷溶血,，可見激素治療并不能有效控制溶血，異基因造血干細(xì)胞移植ASCT是唯一可能的治愈手段,，但伴隨并發(fā)癥和死亡風(fēng)險(xiǎn),。

圖為依庫(kù)珠單抗注射液

本臺(tái)記者：雍瓊瑤